Cererea de autorizare a introducerii pe piata a unui medicament trebuie sa fie insotita de teste preclinice si de studii clinice ale acestuia

Cu toate acestea, prin derogare, o procedura simplificata se aplica printre altele medicamentelor orfane (si anume cele destinate tratamentului bolilor foarte rare si grave). Astfel, solicitantul nu are obligatia de a furniza rezultatele testelor preclinice si ale studiilor clinice daca poate demonstra ca substantele active ale medicamentului sunt in utilizare medicala bine stabilita in Uniune de cel putin 10 ani si prezinta o eficienta recunoscuta si un nivel acceptabil de siguranta. In acest caz, rezultatele acestor teste si studii sunt inlocuite de o documentatie stiintifica corespunzatoare.

Societatea Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) a elaborat medicamentul Orphacol, a carui substanta activa este acidul colic. Acest medicament orfan este destinat tratarii unor afectiuni hepatice rare, dar foarte grave. In lipsa unui tratament adecvat in primele saptamani sau in primele luni de viata, aceste boli pot cauza decesul .

La 30 octombrie 2009, CTRS a depus o cerere de AIP pentru acest medicament la Agentia Europeana pentru Medicamente (EMA).

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CMUU), care face parte din EMA, a emis un aviz favorabil, apoi un aviz revizuit, de asemenea favorabil, recomandand acordarea unei AIP, in decembrie 2010 si, respectiv, in aprilie 2011. Cu toate acestea, Comisia a prezentat comitetului permanent pentru medicamente de uz uman (denumit in continuare ``comitetul permanent``), in iulie 2011, un proiect de decizie prin care se refuza eliberarea catre CTRS a unei AIP pentru Orphacol. In octombrie 2011, comitetul permanent a emis un aviz nefavorabil in privinta proiectului de decizie a Comisiei de refuzare a AIP. In aceeasi luna, Comisia a prezentat comitetului de apel proiectul de decizie de refuzare a AIP. In noiembrie 2011, comitetul de apel a emis de asemenea un aviz nefavorabil in privinta proiectului de decizie a Comisiei de refuzare a AIP.

La 12 ianuarie 2012, CTRS a sesizat Tribunalul cu o actiune avand ca obiect o cerere de constatare a unei abtineri de a actiona a Comisiei, prin faptul ca s-a abtinut in mod nelegal sa adopte o decizie definitiva in ceea ce priveste cererea de AIP pentru produsul medicamentos

Orphacol si, cu titlu subsidiar, o cerere de anulare a deciziei pretins continute intr-o scrisoare a Comisiei din 5 octombrie 2011 de a nu acorda respectiva AIP.

La 4 iulie 20122, Tribunalul Uniunii Europene a hotarat ca aceasta cerere de constatare a abtinerii de a actiona era inadmisibila si ca, intrucat printr-o decizie de refuzare a AIP din 25 mai 20123 Comisia a inlocuit decizia de refuzare a AIP pretins continuta in scrisoarea mentionata din 5 decembrie 2011, nu se mai impunea pronuntarea asupra cererii de anulare a acestei din urma decizii.

La 10 iulie 2012, CTRS a sesizat din nou Tribunalul pentru a obtine anularea deciziei din 25 mai 2012. Tribunalul a decis sa acorde un tratament prioritar acestei cauze .

Prin hotararea pronuntata astazi, Tribunalul anuleaza decizia Comisiei din 25 mai 2012 de refuzare a AIP pentru produsul medicamentos Orphacol.

Tribunalul arata, mai intai, ca acidul colic a fost utilizat pentru tratarea pacientilor in Franta, intre 1993 si octombrie 2007, sub forma de preparate spitalicesti eliberate pe baza de prescriptie medicala, preparate in mod individual dupa indicatiile din farmacopee si in conformitate cu bunele practici mentionate in legislatia franceza. Acestea sunt prescrise, asadar, sub stricta supraveghere medicala in cadrul unui spital sau al unei unitati farmaceutice. Incepand cu aceasta data, capsulele de acid colic sunt autorizate in Franta sub numele de Orphacol. Tribunalul constata apoi ca aceste preparate spitalicesti urmareau sa raspunda unor ``nevoi speciale``, in sensul dreptului Uniunii4, respectiv unor situatii individuale justificate prin consideratii medicale si ca erau necesare pentru a raspunde nevoilor pacientilor. Astfel, CTRS nu era obligata, la momentul cererii AIP, sa furnizeze rezultatele testelor preclinice si ale studiilor clinice impuse de dreptul Uniunii.5

Prin urmare, Tribunalul respinge argumentele Comisiei intemeiate pe lipsa unei utilizari medicale bine stabilite si apreciaza ca utilizarea acidului colic, ca utilizare medicala bine stabilita, a fost demonstrata de CTRS.

In plus, Tribunalul decide ca CTRS a demonstrat ca nu era in masura sa furnizeze informatii complete privind eficienta si siguranta produsului medicamentos in conditii normale de utilizare din cauza unor situatii exceptionale6 in sensul dreptului Uniunii.

Tribunalul constata ca solicitantul AIP trebuie sa prezinte in sumarele nonclinice si clinice motivele pentru care nu este posibil sa se furnizeze informatii complete privind eficienta si siguranta produsului medicamentos si ca trebuie sa furnizeze o justificare a raportului riscuri/beneficii pentru medicamentul orfan in discutie, ceea ce in speta CTRS a facut. Aceasta a furnizat intr-adevar o lista de referinte stiintifice in legatura cu studii privind acidul colic si a demonstrat ca nu era in masura sa furnizeze date complete, pe de o parte, din motive obiective si verificabile care tin de faptul ca boala in discutie este rara si, pe de alta parte, din consideratii deontologice. Referitor la primul motiv, se constata ca, la data depunerii cererii (30 octombrie 2009), erau afectati numai 90 de pacienti, dintre care 19 erau tratati in Franta. In ceea ce priveste al doilea motiv, CMUU a considerat, fara ca aceasta apreciere sa fie contestata de Comisie, ca, in masura in care participarea la un studiu clinic ar expune pacientii riscului unor leziuni hepatice grave, sau chiar decesului, ar fi contrar principiilor de etica medicala sa se efectueze un studiu controlat cu privire la eficienta acidului colic.

Prin urmare, Comisia a considerat in mod neintemeiat in decizia sa ca datele prezentate de CTRS ar fi trebuit sa fie completate si ca aceasta nu putea evoca existenta unor situatii exceptionale in cererea sa intemeiata pe o utilizare medicala bine stabilita.

In consecinta, Tribunalul anuleaza decizia Comisiei.

1 : Regulamentul (CE) nr. 726/2004 al Parlamentului European si al Consiliului din 31 martie 2004 de stabilire a procedurilor comunitare privind autorizarea si supravegherea medicamentelor de uz uman si veterinar si de instituire a unei Agentii Europene pentru Medicamente (JO L 136, p. 1, Editie speciala, 13/vol. 44, p. 83), astfel cum a fost modificat prin Regulamentul (CE) nr. 1901/2006 al Parlamentului European si al Consiliului din 12 decembrie 2006 privind medicamentele de uz pediatric si de modificare a Regulamentului (CEE) nr. 1768/92, a Directivelor 2001/20/CE si 2001/83/CE, precum si a Regulamentului (CE) nr. 726/2004 (JO L 378, p. 1, Editie speciala, 13/vol. 58, p. 83) si Directiva 2001/83/CE a Parlamentului European si a Consiliului din 6 noiembrie 2001 de instituire a unui cod comunitar cu privire la medicamentele de uz uman (JO L 311, p. 67, Editie speciala, 13/vol. 33, p. 3), astfel cum a fost modificata prin Directiva 2004/27/CE a Parlamentului European si a Consiliului din 31 martie 2004 (JO L 136, p. 34, Editie speciala, 13/vol. 44, p. 116).
2 : Hotararea Tribunalului din 4 iulie 2012, Laboratoires CTRS/Comisia (T-12/12).
3 : Decizia de punere in aplicare C(2012) 3306 final a Comisiei de refuzare a autorizatiei de introducere pe piata in temeiul Regulamentului (CE) nr. 726/2004 pentru ``Orphacol - acid colic``, medicament orfan de uz uman.
4 : Directiva 2001/83/CE, citata anterior (articolul 5).
5 : Directiva 2001/83/CE, citata anterior [articolul 8 alineatul (3)].
6 : Regulamentul (CE) nr. 726/2004, citat anterior, articolul 14 alineatul (8).